Un grand espoir : la molécule Miglustat
Vous trouverez ci-après le communiqué de presse concernant la molécule Miglustat.
Sachez que de telles découvertes nous confortent dans l'idée que la recherche progresse tous les jours , que l'on est dans le vrai et que l'on a raison de se battre. Nous ne pouvons qu'être fiers d'y contribuer en soutenant "Vaincre la mucoviscidose", en l'aidant à trouver un jour le remède. En unissant nos forces, nous sommes plus forts, et pour tous ceux qui souffrent de cette terrible maladie, l'association Grégory Lemarchal aux côtés de Vaincre la mucoviscidose se battra sans relâche pour qu'un jour la mucoviscidose ne nous arrache plus à ceux qu'on aime.
Merci infiniment pour votre soutien et votre générosité.
Laurence et Pierre Lemarchal
Communiqué de presse du 28 septembre 2007
ESSAI CLINIQUE DE PHASE 2 POUR LA MOLECULE MIGLUSTAT
Sur la base de travaux de recherche financés par Vaincre la mucoviscidose, un essai clinique va être lancé chez les patients atteints de mucoviscidose. Cette étude clinique menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion (une des sociétés les plus impliquées sur les maladies rares au niveau européen) vise à tester la capacité du Miglustat à restaurer l'activité de la protéine CFTR chez les patients atteints de mucoviscidose. C'est une étape majeure qui permet de poursuivre l'étude d'une molécule prometteuse et porteuse d'espoir.
Cet essai clinique de phase 2 se déroulera en Espagne et mobilisera 25 patients atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation F508 présente chez environ 70% des patients atteints de mucoviscidose. Les résultats de l'essai clinique devraient être connus à la fin de l'année 2008. Cette étude représente une étape importante puisqu'elle correspond à la première administration de la molécule chez l'homme après plusieurs années de recherche en laboratoire. En cas de résultats positifs, d'autres étapes devront être franchies avant de valider l'efficacité du Miglustat par une étude de phase 3 de plus grande envergure. Le lancement de cette étude clinique représente donc un important premier pas porteur d'espoir pour beaucoup de patients atteints de mucoviscidose.
Le potentiel de cette molécule dans le cadre de la mucoviscidose a été découvert grâce à des travaux financés par Vaincre la mucoviscidose et réalisés par l'équipe du professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers).
Le Miglustat a été repéré grâce à la technique du criblage à haut débit, une technologie de pointe qui permet de tester en peu de temps un grand nombre de molécules sur un processus biologique. Par chance, cette molécule existe déjà sur le marché pour le traitement d'une autre pathologie."Par cette découverte nous avons gagné 5 ans sur le processus habituel de développement d'un médicament (de 5 à 10 ans habituellement)", explique le professeur Frédéric Becq.
L'association Vaincre la mucoviscidose se félicite du lancement de cet essai clinique qui confirme la pertinence de sa stratégie de soutien et de recherche. De 2000 à 2006 ce sont plus de 15 millions d'euros qui ont été investis par l'association dans l'ensemble des pistes de recherche concernant la mucoviscidose. A titre d'exemple, près de 500 000 euros de subventions de recherche ont été attribués à l'équipe du professeur frédéric becq
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